“小血管 大问题”国家I类新药丁苯酞有望攻克脑小血管病

发布日期:2017-09-13 10:46
国家十三五重大新药创制专项
丁苯酞治疗脑小血管病多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究正式启动
        脑小血管病(CSVD)是近年来倍受关注的临床研究领域,但目前为止,在CSVD的临床研究领域尚缺乏大型的随机对照试验(RCT)和设计良好的A级证据。现有的治疗靶点可以根据病理生理水平、影像学水平和临床水平进行区分,但大多数研究限于诊断条件,都仅仅围绕临床水平开展,少部分治疗针对影像学水平。且CSVD治疗结局评价参差不齐,有待规范。更多的评估应该集中于运动、血管性多维度的认知和精神障碍等进行,其中定量的评估手段应该被充分考虑。
        2017年9月8日,中国医学科学院北京协和医院在苏州中华医学会第二十次全国神经病学学术年会上正式启动了国家“十三五”重大新药创制专项“丁苯酞治疗脑小血管病多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究”,据了解,此次临床研究是国内迄今为止规模最大、定量评估最先进的一次多中心临床研究,有望解决“小血管 大问题”。
\ (图为启动仪式,左至右依次为山东大学齐鲁医院焉传祝教授、北京协和医院崔丽英教授、中国人民解放军总医院蒲传强教授、北京协和医院姚明教授、石药集团创新药事业部副总裁牛锋博士)
 
        据北京协和医院姚明教授介绍说此项临床研究将通过影像改变、功能衰退、血管事件等联合终点综合进行疗效评价。该研究首次应用多模态磁共振影像后处理技术对脑小血管病特征性影像改变之一「白质高信号」进行定量化分析,观察丁苯酞治疗对「白质高信号」的影响,验证国家一类新药丁苯酞在脑小血管病防治中的作用。
据石药集团恩必普药业市场部高级经理张旋女士介绍说,中国已经步入老龄化社会,脑小血管病成为影响老年人生活质量的重要公共健康问题之一。但是迄今为止,脑小血管病尚缺乏有针对性的治疗方案。石药集团作为中国民族的制药企业,理应承担起这一重任,在依托北京协和医院大量研究基础上,积极探索脑小血管病新的治疗方案,改善老年人生活质量,解决老年人健康问题,为了推动健康中国建设做出自己的贡献。
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来自全国32个省市自治区直辖市530余名神经科专家学者共同见证项目启动
        背景介绍
        脑小血管是指脑的小的穿支动脉和小动脉(直径40~200 μm)、毛细血管及小静脉,它们构成了脑组织血供的基本单位,对脑功能的维持起着重要作用。CSVD泛指上述小血管的各种病变所致的临床、影像学及病理表现的综合征。其研究的热点根据CSVD发生、发展的不同阶段体现在几个方面:①探索CSVD患者的人群患病情况、核心临床表型、病因及预警、近期预后及疾病负担;②在脑血管、脑结构、神经网络功能多层级改变的相关关系研究中实现突破整合标准化、定量化的临床表型分析方法,多组学生物信息分析方法、基于超声、分子影像和高分辨核磁的多种影像技术,探索CSVD的临床诊断标准;③建立CSVD多种临床表型的定量评价软、硬件系统;④依据统一标准和规范建立CSVD病例临床队列;⑤确定脑小血管病的预防和治疗关键靶点,并初步完成针对1~2个治疗靶点的治疗研究。
        中国医学科学院北京协和医院神经科课题组自 2008 年开始进行系列脑小血管病研究,已设计完成一整套脑小血管病患者临床资料收集方案,建立了电子化网络数据库,是目前国内开展脑小血管病研究最早、科研实力最强的研究团队之一,该团队于今年牵头启动「十三五」国家重点研发计划「精准医学专项」脑小血管病队列研究。
丁苯酞是我国自主研发的国家I类新药,自 2005 年上市以来,在治疗急性缺血性脑卒中方面具有良好的安全性和有效性,已得到神经科专家的广泛认可。大量研究证实,丁苯酞可降低卒中残疾程度,改善神经功能损伤患者的日常生活能力,且能改善非痴呆型血管认知功能障碍。[1] 一项双盲双模拟随机对照试验对丁基苯酞注射液和其软胶囊序贯治疗组与奥扎格雷和阿司匹林先后治疗组进行比较,结果提示丁基苯酞组功能结局优于对照组,无严重不良反应。[2]《中国急性缺血性脑卒中诊治指南 2014》指出,丁苯酞在临床工作中建议个体化应用(II 级推荐 B 级证据)。